США одобрили самый дорогой препарат в мире стоимостью 3,5 миллиона долларов
Американские власти одобрили производство самого дорогого препарата в мире Hemgenix.
Он предназначен для лечения гемофилии (редкого генетического заболевания, связанного со свертываемостью крови). Стоимость препарата составляет 3,5 млн долларов. Для полного излечения нужна всего одна доза.
Препарат Hemgenix разработан голландской биотехнологической компанией UniQure. Благодаря этому средству ген фактора свертывания крови IX переносится в печень, где он поглощается клетками и стимулирует выработку жизненно важного белка.
В исследовании препарата приняли участие почти 60 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет. Все они страдали тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B, рассказали исследователи. Это заболевание проявляется только у мужчин. Женщины являются его носительницами.