Ровно год назад в России появился собственный препарат для лечения СМА — спинальной мышечной атрофии. Речь идет об очень редком или орфанном заболевании. В среднем во всем мире с таким диагнозом рождается один ребенок на 8000−9000 новорожденных. В чем коварство СМА, и что изменилось в ее терапии за последний год в нашей стране, — в материале «Газеты.Ru».
