Фармкомпания Sarepta Therapeutics сообщила, что в ближайшее время возобновит поставки препарата элевидис для амбулаторного лечения пациентов с миодистрофией Дюшенна. В компании подчеркнули, что пауза является добровольной и распространяется только на неамбулаторных пациентов. “Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США – прим.) по завершению обновления маркировки безопасности препарата элевидис и обсуждению подхода к снижению риска для неамбулаторных пациентов, которые остаются на паузе в ожидании результатов этих обсуждений”, – заявил главный исполнительный директор компании Дуг Ингрэм. Поводом для ограничений стали сомнения в безопасности препарата и случаи смерти пациентов: 19 июля в Sarepta сообщили о третьем. Умер взрослый пациент, ранее это были дети старше 9 лет. Причиной могла стать острая печеночная недостаточность. Напомним, лечение должно проводиться под контролем биохимических маркеров состояния печени и с параллельной стероидной терапией. Об этом, в частности, говорила президент фонда «Гордей» Татьяна Гремякова. Sarepta и Roche (компания, задействованная в экспорте лекарства за пределы США) согласились исполнить требование о паузе. Как пишет Lenta со ссылкой на Fierce Pharma, ограничение в основном распространяется на страны Персидского залива. В остальные препарат продолжат поставлять после согласования с местными регуляторами. Элевидис – препарат генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, одно из самых дорогих лекарств в мире. МДД – редкое нейромышечное заболевание: с ним рождается примерно один из 3500–5000 мальчиков и одна из 50 млн девочек. У пациентов необратимо разрушаются мышечные клетки, катастрофически слабеют мышцы, что со временем приводит к полной неспособности двигаться, а затем – к сердечной и дыхательной недостаточности. Болезнь обычно дебютирует в 4–5 лет, в 9–12 лет ребенку требуется инвалидное кресло, в 14–16 лет – респираторная поддержка. Как правило, пациенты с миодистрофией Дюшенна не доживают до 25 лет.
