Терапия стволовыми клетками рассеянного склероза показала многообещающие результаты
Ранние клинические испытания инъекционной терапии рассеянного склероза (РС) стволовыми клетками показали, что лечение не только безопасно, но также может оказаться многообещающим в предотвращении прогрессирования заболевания. Исследование опубликовано в журнале Cell Stem Cell.
В исследование были включены 15 пациентов со вторичным рассеянным склерозом – прогрессирующей фазой заболевания – в возрасте от 38 до 57 лет, у всех из которых наблюдался высокий уровень инвалидности в результате их состояния в начале исследования. Затем пациентам вводили нервные стволовые клетки непосредственно в мозг, и в течение следующих 12 месяцев их тщательно наблюдали на предмет любых побочных эффектов, изменения симптомов и прогрессирования заболевания. Им также пришлось принимать лекарства для подавления иммунной системы в течение половины периода наблюдения.
В следующем году выяснилось, что лечение было безопасным и хорошо переносилось; смертельных исходов или серьезных нежелательных явлений не было, а когда побочные эффекты все же возникали, они были либо временными, либо обратимыми. Однако основным результатом было то, что ни у одного из пациентов не наблюдалось увеличения инвалидности или ухудшения симптомов.
Связано ли это исключительно с нервными стволовыми клетками, необходимо подтвердить в дальнейших исследованиях, но исследователи полагают, что другие их наблюдения предполагают, что лечение вполне может повлиять на прогрессирование заболевания. Например, у некоторых пациентов оценивалось уменьшение объема мозга, что хорошо связано с прогрессированием заболевания. Исследователи обнаружили, что чем больше доза стволовых клеток, тем меньшим было это снижение с течением времени.
Команда также следила за изменениями в метаболизме мозга – то есть в том, как он производит энергию – в течение 12 месяцев, поскольку предыдущие исследования показали, что изменение метаболизма может перепрограммировать иммунные клетки, которые атакуют центральную нервную систему при рассеянном склерозе. Они обнаружили признаки того, что терапия стволовыми клетками повлияла на метаболизм и, таким образом, могла оказать противовоспалительное действие; чем выше доза стволовых клеток, тем выше уровень жирных кислот, которые являются ключевыми молекулами в обмене веществ.
«Я очень воодушевлен нашими открытиями, которые являются шагом на пути к разработке клеточной терапии для лечения рассеянного склероза», — сказал в своем заявлении Стефано Плучино, один из руководителей исследования. Однако автор также пояснил, что есть основания быть внимательными при выводах о результатах.
«Мы признаем, что наше исследование имеет ограничения – это было лишь небольшое исследование, и, возможно, там были смешанные эффекты, например, от иммунодепрессантов – но тот факт, что наше лечение было безопасным и что его эффект длился в течение 12 месяцев исследования означает, что мы можем перейти к следующему этапу клинических испытаний», — сказал он.
По оценкам, более 2 миллионов человек во всем мире живут с рассеянным склерозом, из которых две трети перейдут во вторичную, прогрессирующую фазу заболевания в течение 25–30 лет после постановки диагноза. Хотя нынешнее исследование небольшое, оно демонстрирует многообещающие подходы к лечению этого крайне изнурительного заболевания, основанные на терапии стволовыми клетками.
«Это было очень небольшое исследование на ранней стадии, и нам нужны дальнейшие клинические испытания, чтобы выяснить, оказывает ли это лечение благоприятный эффект на состояние. Но это обнадеживающий шаг на пути к новому способу лечения некоторых людей с рассеянным склерозом», — заключила Кейтлин Эстбери, менеджер по исследовательским коммуникациям Общества рассеянного склероза.