Лекарства «вне инструкции» станут доступны детям

Сегодня произошло долгожданное событие. Министерство здравоохранения РФ предложило поправки в закон «Об основах охраны здоровья граждан в РФ», упрощающие применение лекарств off-label — то есть «вне инструкции». Кратко рассказываем, почему это очень важно.

Говорит Екатерина Шергова, директор фонда «Подари жизнь»: «Использование препаратов off-label дает наилучшие шансы на выздоровление, без преувеличения, сотням онкобольных детей ежегодно. Но долгое время эти препараты не включались в стандарты оказания медпомощи детям, потому что по инструкции они могут применяться только у взрослых. И практически все расходы на их закупку брали на себя благотворительные фонды. Только наш фонд по просьбам врачей покупает для детей десятки наименований таких лекарств, включая самые дорогостоящие. А это, по самым приблизительным подсчетам, не меньше сотни миллионов рублей в год. Поэтому мы очень рады, что наконец-то голос врачей и благотворительных фондов услышан и применение лекарств off-label будет учтено в стандартах оказания медицинской помощи детям. И, конечно, это должно отразиться на размерах государственного финансирования».

Что же такое off-label? Поясним.

Применение лекарства off-label означает любые случаи, не предусмотренные инструкцией к препарату. Которая, в свою очередь, утверждается государственными регулирующими органами.

На первый взгляд кажется, что off-label касается исключительных случаев. Но на самом деле это не так. Сейчас подавляющее большинство дорогостоящих инновационных лекарств в детской онкологии и гематологии используются именно off-label. Это общемировая практика. И, конечно, это касается и тех лекарств, на которые мы регулярно собираем деньги через сайт.

«Детский возраст до 18 лет»

Наиболее частая ситуация с такими препаратами — когда лекарство просто не зарегистрировано для применения у детей для 18 лет.

Это не значит, что фактически его нельзя применять — зачастую это лекарство бывает для ребенка единственным шансом на выживание.

Это чаще всего значит, что производитель не заинтересован в регистрации для детского возраста — потому что онкологические заболевания у детей редки, потому что проведение клинических исследований хлопотно. А если не зарегистрировано, значит, детский возраст попадает в список противопоказаний.

Так, если мы посмотрим в инструкцию к «Адцетрису», мы увидим среди противопоказаний «детский возраст до 18 лет (эффективность и безопасность не доказаны)». В то же время «Адцетрис» уже спас многих наших подопечных детей, которым не помогала стандартная терапия. Та же самая история с иммунопрепаратом «Опдиво», с противоопухолевыми «Джакави», «Ксалкори», «Зелборафом» и многими другими, а также с лекарствами сопроводительной терапии — так, детский возраст указан в качестве противопоказания в инструкции к антибиотикам «Завицефта» и «Кубицин», иммунопрепаратам «Програф» и «Ацеллбия», лекарству для поддержки печени «Гептрал» и к огромному числу других лекарств, которые мы регулярно покупаем для пациентов по заявкам врачей.

Разные опухоли

Есть и еще один аспект, тоже связанный с детским возрастом наших подопечных, однако более косвенным образом. Детские опухоли отличаются от взрослых. И одно и то же лекарство может быть зарегистрировано как препарат для борьбы с той или иной «взрослой» опухолью, а детям помогать в совсем иных обстоятельствах — и это тоже будет применение off-label. Или может помогать детям при нескольких разных заболеваниях, а при этом зарегистрировано только одно показание. Ситуация очень характерная для современной онкологии, где один и тот же препарат может быть эффективным при разных диагнозах.

Показание к применению «Ксалкори» у взрослых — определенный вариант рака легкого. У детей рак легкого практически не встречается. Но зато это же лекарство отлично помогает детям при двух других опухолях, имеющих ту же самую генетическую особенность опухолевых клеток: при анапластической крупноклеточной лимфоме (АККЛ) и воспалительной миофибробластической опухоли (ВМО). Показание к «Джакави» у взрослых — миелофиброз, тяжелое заболевание, при котором костный мозг постепенно замещается соединительной тканью. Миелофиброз совершенно не характерен для детского возраста, зато пациентам-детям «Джакави» часто помогает при лечении реакции «трансплантат против хозяина» и при подготовке к трансплантации у больных талассемией. «Треосульфан» зарегистрирован как препарат, применяемый при раке яичников, но у детей он успешно применяется в протоколах подготовки к трансплантации костного мозга. И так далее, и тому подобное.

Расходы

Итак, использование препаратов off-label действительно дает наилучшие шансы на выздоровление сотням онкобольных детей ежегодно. Но оно пока не включено в стандарты оказания медпомощи. И, как уже сказано, практически все расходы на их покупку берут на себя благотворительные фонды.

Вот лишь несколько цифр по закупкам препаратов для применения off-label, произведенным нашим фондом в 2020 году.

• «Адцетрис» — 34 миллиона рублей;
• «Джакави» — 9,6 миллиона;
• «Ксалкори» — 5,5 миллиона;
• «Вайдаза» — 4,5 миллиона;
• «Опдиво» — 3,2 миллиона;
• «Спрайсел» — 2,8 миллиона.

То есть ежегодно речь идет о многих десятках миллионов рублей — и это не считая незарегистрированных препаратов, которые всегда используются off-label.

Врачи, пациентские организации, благотворительные фонды много раз указывали на то, что применение лекарств off-label обязательно должно быть учтено в стандартах оказания медицинской помощи детям. Мы очень рады, что сейчас их голос услышан. Более того, финансово-экономическое обоснование проекта поправок подразумевает очень существенное увеличение финансирования терапии детских онкологических и гематологических заболеваний — в несколько раз.

Пока этого еще не произошло. Но разработка соответствующих поправок — важный шаг в правильном направлении.