«Чувствуешь себя беспомощней своего ребёнка»: на RTД вышел фильм о детях с диагнозом СМА
На канале RTД вышел документальный фильм Марии Финошиной «Лечить нельзя убить». Лента, над которой журналистка работала почти год, посвящена детям со спинальной мышечной атрофией. Герои рассказывают, как возникает СМА, почему лекарства от этой болезни такие дорогие и недоступные для обычных семей и как родители борются за любой шанс сохранить жизнь своего ребёнка.
Фильм начинается с истории Алёши Гульянца. Он прожил всего три месяца. Его мама Юлия рассказывает, что беременность и роды прошли хорошо, все показатели были прекрасными: «В какой-то момент я заметила, что сын вяленький. Когда сдавали кровь, врачи сказали: «Мама, ну неужели вы боитесь, что у такого прекрасного малыша какое-то генетическое заболевание?» Мне было стыдно: чего я так переживаю. Сложно поверить в то, что у него такое серьёзное заболевание...»
Семья Алёши не единственная столкнулась с трагическим диагнозом «спинальная мышечная атрофия». В негосударственном реестре фонда «Семьи СМА» значатся 1045 человек, в том числе 817 детей. Они страдают смертельно опасным генетическим заболеванием, при котором не вырабатывается белок, необходимый для мотонейронов — нервных клеток, приводящих мышцы в движение. Нейроны погибают, а мышцы, в том числе и отвечающие за дыхание, атрофируются.
68% детей с диагнозом СМА I типа не доживают до своего второго дня рождения, 82% — умирают до того, как им исполнится четыре года.
До недавнего времени считалось, что СМА не лечится. Однако в конце 2016 года появился первый препарат, способный остановить прогресс болезни — «Спинраза». Его надо принимать пожизненно, инъекции делаются в спинной мозг. Лекарство очень дорогое: только первый годичный курс уколов стоит около 48 млн рублей. «Спинразу» зарегистрировали в России летом 2019 года, и фактически до сих пор она была единственным лекарством, которое официально могли назначить отечественные врачи.
В мире есть ещё два препарата, помогающих при СМА. Один из них — «Эврисди» (зарегистрирован в России 26 ноября) — принимается перорально и также пожизненно. Сколько он будет стоить и как российские пациенты смогут его получить, пока не известно.
Второй — «Золгенсма» — препарат генной терапии. В отличие от двух других, «Золгенсму» достаточно принять всего один раз. Лекарство «перепрограммирует» поломанный ген на выработку нужного мотонейронам белка. Это один из самых дорогих препаратов в мире, даже попавший из-за этого в Книгу рекордов Гиннесса: «укол жизни» стоит $2,125 млн, или порядка 150 млн рублей.
Как объясняет в фильме Дэвид Леннон, руководитель отдела генной терапии компании Novartis (производители «Золгенсмы»), генная терапия — чрезвычайно сложный процесс, требующий серьёзных капиталовложений.
«Пожизненная терапия, в которой нуждаются больные СМА, обходится системе здравоохранения в десятки миллионов долларов, — отмечает он. — Мы верим, что в долгосрочной перспективе «Золгенсма» поможет сократить расходы на лечение таких пациентов и снять финансовое бремя как с отдельных семей, так и со всей системы здравоохранения. Именно в этом мы видим ценность препарата. Поэтому мы считаем свою ценовую политику абсолютно оправданной».
Как отметил Леннон, производители не предполагают, что семьи сами будут платить за препарат, подразумевая, что это «обязанность и ответственность министерств здравоохранения и правительства».
Однако герои фильма «Лечить нельзя убить» рассказывают, что в России родителям детей со СМА зачастую приходится рассчитывать только на себя и помощь неравнодушных сограждан.
«Ты чувствуешь себя беспомощней своего ребёнка. Если бы не было вообще никакого лекарства — ты уже знаешь, что это приговор. Ты сделаешь так, чтобы твой ребёнок прожил остаток жизни нормально, — рассказывает папа Вари Ростовой Стас. — Человеку, который создал лекарство («Золгенсму». — RT), я бы сказал спасибо. А тому, кто это продаёт, кроме матов, ничего сказать не могу. Я понимаю, что это бизнес, а не желание помочь».
Варе повезло: её семья закрыла сбор и малышке сделали долгожданный укол. На время начала работы над фильмом всего три российских ребёнка получили «Золгенсму», и за период съёмок ещё 25 семей закрыли многомиллионные сборы. Только 10% нуждающихся в лечении «Спинразой» больных СМА получают препарат: поскольку он был единственным зарегистрированным в стране, именно его обязаны закупать регионы. Обязаны — но порой помощь приходит слишком поздно.
Возможно, самый пронзительный момент в фильме — когда Светлана Рукосуева перечисляет, во что переоденет своего сына Захара после его эксгумации: «Я купила одежду. С ниндзями, с майнкрафтом, трусы с динозаврами — сейчас у него с паровозами. Жилеточка будет. Модный парень. Ну что вы трясётесь?»
Захару было два года и восемь месяцев. Он умер 30 января, не дождавшись необходимого ему лекарства. Несколько месяцев семью направляли от генетиков к неврологам, от неврологов к ортопедам — и обратно. Региональные врачи заявили, что для получения назначения на «Спинразу» мальчику надо лечь в московский НИКИ педиатрии им. Вельтищева (назначив госпитализацию только на июнь 2020 года), хотя федеральные специалисты говорили, что достаточно заключения краевых медиков. Также врачи ссылались на то, что ещё не определены порядок лечения «Спинразой» детей со СМА в России и источники финансирования.
13 февраля Главное следственное управление СК РФ по Красноярскому краю и Республике Хакасия по факту смерти Захара Рукосуева возбудило два уголовных дела по ст. 109 УК РФ (причинение смерти по неосторожности) и 293 УК РФ (халатность). Для следственных действий и потребовалась эксгумация тела мальчика. Старший брат Захара Добрыня, который тоже болен СМА, получил «Спинразу», которой его семья добивалась несколько месяцев.
«Добрыня получил лекарство ценой не 48 миллионов, а ценой жизни брата», — говорит его мама.
СМИ и волонтёры помогли привлечь внимание к проблеме диагностики и лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией. В июне президент России Владимир Путин предложил повысить ставку НДФЛ с 13 до 15% для граждан, зарабатывающих более 5 млн рублей в год. Такая мера будет распространяться только на доходы свыше этой суммы. Предполагается, что таким образом в бюджет поступит порядка 60 млрд рублей.
«Эти средства предлагаю, как говорят специалисты, «окрасить», защитить от любого другого использования и целевым образом направлять на лечение детей с тяжёлыми, редкими заболеваниями, на закупку дорогостоящих лекарств, техники и средств реабилитации, на проведение высокотехнологичных операций», — подчеркнул Путин.
В октябре вице-премьер Татьяна Голикова заявила, что государство будет дополнительно финансировать лечение детей со спинальной мышечной атрофией и ещё 18 орфанными и 29 жизнеугрожающими заболеваниями. По её словам, это позволит обеспечить лечением порядка 25 тыс. детей.
Распоряжаться средствами, отбирать пациентов и приобретать лекарственные препараты для них будет специальный фонд. Средства фонда должны стать дополнением к уже имеющимся ресурсам федерального и регионального бюджетов, выделяемым на эти цели, подчеркнула вице-премьер.
В ноябре премьер-министр Михаил Мишустин подписал указ о включении препарата «Спинраза» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это позволит государству регулировать цену дорогостоящего препарата, а также упростить процедуру предоставления лекарства нуждающимся пациентам.
Фильм Марии Финошиной можно посмотреть на сайте RTД.