Российские ученые предложили новый метод лечения наследственных заболеваний

Исследователи из Университета «Сириус» разработали технологию, которая может изменить подход к генной терапии наследственных заболеваний. Результатами их работы делится Газета.ру.

Основная проблема генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в том, что они могут переносить гены длиной не более 5 тысяч нуклеотидов. При этом многие наследственные болезни вызваны мутациями в значительно больших генах. Российские ученые предложили решение: делить большие гены на части и собирать их обратно внутри клетки с помощью специальных белков — интеинов.

В качестве модели исследователи использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP). Оптимизировав работу интеинов, они достигли восстановления полноценного белка в 80% клеток. Это открывает возможность разработки лекарств для лечения заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми из-за размера пораженных генов.

Технология показала эффективность в клетках печени и сетчатки глаза. Это, пишут СМИ, указывает на потенциальное применение при наследственных болезнях, вызывающих потерю зрения. В будущем метод может быть адаптирован для лечения других болезней.

Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.