Редактирование генома поможет людям с «болезнью бабочки»
Исследователи Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова разрабатывают терапию для борьбы с буллезным эпидермолизом (БЭ или «болезнью бабочки» – врожденной генетической болезнью). Для борьбы с ней будут использовать технологию редактирования генома, которая позволяет изменять фрагменты ДНК в клетках организма.
«Болезнь бабочки» – практически неизлечимое редкое (орфанное) заболевание, которое приводит к повышенной хрупкости кожи и слизистых оболочек. Причина недуга – мутации генов, кодирующих различные белки. Помочь пациенту могут два метода. Первый – генная терапия (при которой в организм пациента при помощи препарата внедряют работающую копию гена), второй – исправление нарушения в собственном гене человека (редактирование генома), над которым сейчас ведут работу специалисты Пироговского центра.
К БЭ могут приводить мутации в разных генах, а редактирование генома направлено на конкретные участки ДНК. Эксперты надеются, что в будущем возможно будет быстро перенастраивать систему под разные мутации.
«Об этой технологии рассказал ректор университета академик РАН Сергей Лукьянов президенту Республики Татарстан Рустаму Минниханову в ходе его визита в вуз, – рассказали aif.ru в пресс-службе РНИМУ им. Пирогова. – В рамках совместной работы РНИМУ им. Н.И. Пирогова с Татарстаном подписано соглашение о сотрудничестве в научно-образовательной сфере по подготовке специалистов родом из республики. Еще одно важное направление взаимодействия – развитие высокотехнологичных видов медицинской помощи и внедрение новых технологий, которые сегодня создаются на базе университета, с возможностью трансляции и тиражирования этого опыта в клиниках Татарстана».
Ранее сообщалось, что в России разрабатывают лекарство от миодистрофии Дюшенна.