"Любые шаги в эту сторону – важный прогресс"
В России начались клинические испытания первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения тяжелого орфанного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА). Сейчас идет активный набор участников исследования. Уже три пациента получили спасительные инъекции. Ожидается, что всего один укол должен остановить развитие болезни и дать шанс малышам со СМА на здоровую жизнь. Существующие препараты от этой болезни сегодня – одни из самых дорогих в мире. Лекарство, созданное российской компанией -- это гарантия национальной лекарственной безопасности. Не нужно будет зависеть от политической международной обстановки и бояться, что зарубежные поставщики уйдут с российского рынка. Ожидается, что отечественный препарат будет более эффективен и безопасен. Рассказываем, что известно о разработке.