Новая генная терапия против спинальной мышечной атрофии
В США одобрен препарат Зонгельсма – первая генная терапия для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до 2 лет. Данное заболевание лидирует среди генетических причин младенческой смертности. СМА – редкое генетическое заболевание. Его причиной является мутация в гене SMN1 (ген выживаемости моторных нейронов). Этот ген кодирует синтез белка SMN, который присутствует во всем организме и […]