Ученые впервые отредактировали геном в эмбрионах человека

Китайские ученые, используя метод редактирования генома CRISPR, впервые смогли скорректировать генетические мутации, по крайней мере, в некоторых клетках жизнеспособных или нормальных человеческих эмбрионов.

В ходе исследования выяснилось, что система редактирования CRISPR намного лучше работает с нормальными эмбрионами, в то время как в предыдущих экспериментах ученые применяли ее на аномальных или нежизнеспособных эмбрионах, из которых не могли развиться дети, пишет New Scientist.

Чтобы скорректировать мутации в нормальных эмбрионах, китайским ученым пришлось использовать отбракованные для проведения ЭКО незрелые яйцеклетки, которые были доведены до созревания и оплодотворены сперматозоидами от двух мужчин с генетическими заболеваниями.

Первый донор спермы имел мутацию под названием G1376T в гене фермента G6PD. Эта мутация часто становится причиной фавизма — болезни, при которой употребление некоторых продуктов, например, бобов, вызывает разрушение эритроцитов. В результате в одном из полученных эмбрионов мутацию удалось исправить полностью. Еще в одном эмбрионе мутацию скорректировали лишь в некоторых клетках, в оставшихся клетках ген G6PD оказался просто выключен, в результате чего эмбрион стал «мозаичным».

Второй донор был носителем мутации под названием beta41-42, которая является одной из причин заболевания крови под названием бета-талассемия. На этот раз лишь в одном из четырех полученных эмбрионов удалось верно отредактировать мутацию в части клеток, еще в трех случаях скорректировать мутацию не получилось.

Хотя эксперимент был проведен лишь на шести эмбрионах, ученые считают полученные результаты обнадеживающими, поскольку теперь система CRISPR проявила себя эффективнее, чем при работе с аномальными эмбрионами.